ご質問にお答えします

Q: 6/15のアメリカ薬物依存症学会での発表内容について出来る範囲で教えて下さい。6/16に論文掲載のプレスリリースがありましたが、学会発表と同じ内容なのでしょうか？

A: こんにちは。チーフ・メディカル・オフィサーの松田和子です。

6月16日にお知らせしたオピオイド依存症でのスタディの論文掲載のプレスリリースに関して、論文内容は、6月15日に行われたアメリカ薬物依存症学会(CPDD)での発表内容と同じなのですか？という問い合わせを複数頂いたので、少し補足説明したします。

 まず15日のCPDDでの発表内容は、現在進行中のオピオイド依存症患者さんのスタディの中間解析の報告で、掲載論文は学会発表とは異なるスタディです。

 本試験の中間解析データに関しては、既に昨年8月19日のプレスリリースでお知らせしております。またその結果に基づいて、NIHの傘下機関NIDAから、追加の助成金供与を受けたことも昨年9月7日のプレスリリースでお知らせしました。本治験は現在も進行中ですので、中間解析以降の患者さんについては、データはblinded のままで、最終的なデータの解析は本治験が完了するまで行われません。6月15日のCPDD学会発表は、治験チームから学会という公の場で発表であったものの、昨年の中間解析プレスリリースに比して目新しい内容ではないため、特に改めて学会発表に関しするプレスリリースは行いませんでした。

 同じ治験チームによる過去のスタディの論文掲載に関するプレスリリースが学会発表時期と重なったため、少し混乱させてしまうことになったようです。

 論文に発表された最初のスタディは、オピオイド依存症の患者さんにおける麻薬からの禁断症状に対する効果を低用量(40mg/日)と高用量(80mg/日)のイブジラストとプラセボで比較するものでした。このスタディでイブジラストには用量依存性の効果が示唆されました。このスタディの結果を基に、現在進行中のスタディではプラセボと比較するイブジラストの用量を100mg/日と設定し、その効果について、麻薬からの禁断症状だけではなく、麻薬への渇望欲求度や麻薬使用による自覚症状（例:どの位高揚感が得られるかなど）、麻薬系鎮痛剤の効果(痛みに対する閾値や忍耐度など)など、最初のスタディよりも、もっと踏み込んで評価をするスタディデザインとなったのです。

Q: 第67回米国神経学会の年次総会での学会発表についてプレスリリースが出ていますが、その内容の補足説明と学会の雰囲気等を可能な範囲で教えて下さい。

 

A: こんにちは。チーフ・メディカル・オフィサーの松田和子です。

 先週、ワシントンDCで開催されたAAN（米国神経医学学会）年次総会に行ってきました。今年は当社が関わる治験に関する演題発表が3例ありました。クローズド（関係者、招待者のみ）のサテライトミーティングにいくつか招かれ、1つでは簡単なスライドプレゼンテーションもあり、割と忙しいスケジュールでした。

 今回のAANは日程が被ってしまい、ヨーロッパで開催されていたEASL (European Association for the Study of the Liver)には行けませんでした。4月21日に開催されるLiver Forum (NASHの治療薬開発についてアカデミズム、研究者、企業および各国の当局が密接に協議するフォーラム。今回が2回目)に招待されていたので是非参加したかったのですが。（Fast TrackがGrantされてからは更に、NASHへの会合や学会へのインビテーションが増えています。）

 話をAANに戻します。学会では神経内科医らが一同に集まるため、効率良く関係者に会うことが出来ます。Eメールや電話会議だけでしか“会った”ことがなかった医師や治験関係者と、初めてFace-To-Faceで会う機会がありました。治験責任医師らとは最低でも2週間に一度は電話会議をし、スタディコーディネーターやスタディナースらとほぼ毎日のようにメールでは連絡を取っていますが、スタディチームの中には一度も会ったことが無い方も結構いました。コミュニケーションの観点からはやはり直接会って話すことは大事だと思います。

 さて今回の学会演題発表に関して、質問が多かったものについて補足説明したいと思います。

 ALS治験の中間解析について

今回の中間解析は「安全性データのみ」に関して解析しています。この中間解析の手法については当初から治験プロトコールに明確に記載しています（よって、FDAもレビューしています）。

 本治験は6ヶ月の二重盲検の後に、6ヶ月のオープンレーベル（全員が治験薬＝MN-166を服用する）というデザインで、最初の6ヶ月にプラセボグループに割り振られた方は（本人が望めば）自動的に次の6ヶ月にMN-166を服用します。しかし、最初の6ヶ月にMN-166グループに振り分けられた方々がそのままMN-166(とリルゾール)を更なる6ヶ月（合計1年間）服用することついては、途中で一度安全性データを確認してからとします、とプロトコールに明記したのです。

 MN-166は日本で長い歴史があり安全性が高い薬ではありますが、日本での承認用量はアメリカでの治験で使われている用量よりずっと少ない1日30mgです。さらに本治験ではリルゾールというALSの薬に加えてMN-166を投与するのですが、MN-166がリルゾールと同時服用された場合の安全性については蓄積されたデータがなく、6ヶ月以上の長期投与による副作用、特に肝臓へのストレスやダメージが無いことをMN-166グループの患者さんがオープンレーベルに入る前に確認したかったわけです。というのは、リルゾールもMN-166も良く知られている副作用の1つが肝機能障害（肝臓への負担）だからです。

 中間解析は、ある設定した日に、その時点で治験開始後3ヶ月が経った21名分のデータをロックし、独立した安全モニター医師がデータを解析比較しました。つまり、この医師だけが7名のプラセボグループ、14名のMN-166グループのデータを渡され、比較解析したのです。私やDR. Brooksなど治験に関わる医師は、ブラインドのままの全員のデータ21名分をまとめてレビューしました。（よって我々は、2つのグループ別のデータは知りません）。安全モニター医師は、両グループを比較検討した結果、MN-166グループに有害事象や臨床検査に安全面で心配するようなデータは無く、このまま予定どおり治験を進めて問題ないという評価をしました。ちなみに薬が最終の承認まで行き着かない最大の原因は安全性にあります。ですから、薬が安全であるということがALSの患者さんで証明されたことは大変意義があることと考えております。

 効果に関して他の解析データがあるのに発表しなかったのか？という問い合わせがありましたが、今回の中間解析では安全性データの解析以外は行っておりませんし、DR. Brooksの発表したデータは2つのグループを比較したデータではありません。

 進行型MS治験に関して

こちらの治験に関しても、何故解析データを発表しないのか、何か隠しているのか？という問い合わせがあったようですが、本治験では中間解析すらしていません。

 治験開始当初から、DR. Foxは、2015年のAANミーティングの頃には患者登録がほぼ終わっていると思うので、間に合えば登録患者の背景についてのデータは発表はしたいと話していました。治験研究費を捻出してくださったNIHからもそういう要請があったようです。患者さんの基本背景は将来データ解析をするにはもっとも重要な因子です。そもそもどのような患者さんが治験に参加したか、治験に参加された患者さんの男女比や人種の比率、他の服用薬（本治験では、一部再発寛解型MS治療薬の併用を認めています）などの基本背景に偏りがあると信用出来る治験とはいえませんし、特定の施設に偏って患者登録されていないことを確認するのも大切なことです。

 どんなに素晴らしい研究結果も、そもそも研究対象に大きな偏りがあると、信用出来るデータとして認めてもらえません。例えば、ある治験薬が素晴らしく効果があった…というデータ発表があったとしても、よくよくデータをみたら、治験に参加していたのは97%男性だった…となると「その薬は女性患者さんに効かないのでは？」となりますので。治験に参加していたのは日本人だけだった…ということだとその薬は日本人患者さんには効くけど、他の人種の患者さんには効くのかな？？という疑問が出てきます。

 治験をするにあたり、偏りが無いように出来るだけ均等に患者さんが振り分けられるようなシステムや、各グループ間で偏りが無いことをモニターすることはとても大事なことなのです。

Q: アメリカ肝臓病学会・製薬産業各社の協賛協議学会で3/20にプレゼンテーションを行ったと聞いておりますが、参加者の反応、雰囲気等を可能な範囲で教えて下さい。

A: こんばんは。社長の岩城裕一です。

 先週（3月20，21日）、ノースカロライナ州Durhamで行われたアメリカ肝臓病学会・製薬産業各社の協賛協議学会（AASLD and Industry Colloquium）（AASLDと医薬業界との共催の学会）に行ってきました。本来なら、松田先生から報告してもらう予定でしたが、彼女は日本出張後にダウン。ベッドから起き上がれないほど不調だそうで、私一人の出席となりました。

 本学会の大きなテーマは「全世界の罹患者が、未だに2億人とも3億人ともいわれているB型肝炎」と「治療薬のないNASH」の2つでした。B型肝炎のセッションはNIHやアカデミズムKOL（Key Opinion Leader：治療指針に影響力を持った医師、または医学専門家）からの報告、発信が主である一方、NASHのセッションは治験を遂行している製薬業界からの発信が主でした。

 我々の発表は、多くの参加者の注目の的でした。というのも、数あるプロトコールの中で、もっとも最近にFDAが認めたばかりのフェーズ2のプロトコールだったからです。ということで、プロトコールを真似させて欲しいとか、FDAからのコメントについての詳細（最近のFDAの考えがどうなのか）を教えて欲しいとかの質問を多くうけました。　肝臓が専門の臨床医からは治験を一緒にしたいとか、MN-001が血清中の中性脂肪を低下させていたこと（過去の臨床治験で）は脂肪肝炎の治療薬として魅力的であり、ポイントが高いというコメントも頂戴して大満足。

 もっとも、最近のNASHのセミナーで強く指摘されているように、以下の理由でNASH領域はまだ混沌としているという事にも突っ込んだディスカッションがなされました。

• 承認のためにFDAが求めてくる主要エンドポイントは？
• 臨床家は治療すべきNASH患者をどう選択するか？（NASHなら誰でも治療するのか？NASHの程度で異なる治療目的）
• 肝生検以外の非侵襲的な評価方法が広く受入れられ、広まるのはいつか？
• 承認された治療薬に対して保険会社がコストを支払う患者のカテゴリーは？

 NASH治療薬領域はどう開発していく上での方向性や基準は細い部分ではまだはっきりしていない部分が多く、これからも現場は試行錯誤しなければならない可能性ありということを再認識。

 

写真は、ポスター発表で私たちと並んで発表していたIntercept社CEOのDr. Mark　Pruzanski。ちなみに、私と彼は、かれこれ10年以上の知り合い。というのも、昔まだ臓器移植医だった頃にMarkから頼まれて、3年ほどInterceptのアドバイザーをしていたことがありました。我社の発表演題をみて、「FDAが何をApproveしたのかとビックリしてきたんだよ！とにかくトライアル頑張ってください。」と、そして、私からは、「お互いの薬はメカニズムが違うから一緒に使えるな。お互いがんばろうぜ」といって別れた次第です。

Q: 最近ALSの治験の登録患者数が予定患者数の半分の30名に達したというプレスリリースがありましたが、これは予定通りの進捗と考えて良いでしょうか？

A: こんにちは。チーフ・メディカル・オフィサーの松田和子です。

 先週の日曜日、ロサンジェルスではアカデミー賞の授賞式がありALS（筋萎縮側策硬化症）に罹患したイギリスの理論物理学者スティーブン・ホーキング博士の半生を描いた映画“The theory of Everything ”（邦題：博士と彼女のセオリー）で主役を演じたエディ・レッドメイン氏が最優秀男優賞を受賞しました。受賞時のスピーチで彼は、「このオスカー像は世界中のALS（筋萎縮性側索硬化症）と戦っている人のためです。特にホーキング博士の子どもたちのためのものです」というメッセージを送りました。

 昨年は夏にALS啓蒙運動としての‘ALSアイスバケツ　チャレンジ’が大きな話題になり、11月にはこの映画が封切られ、まさにALSという難病に多くの方からの関心が集まった年だったように思います。

 さて、当社が昨年10月に始めたフェーズ2治験ですが、先日、予定登録患者数の半分である30名登録に到達しました。手前味噌と言われるかもれませんが、アメリカのビッグ・ホリディであるサンクス・ギビングやクリスマス休暇を挟んでの4ヶ月弱の間に、30名の患者登録を、たった１つの治験センターで達成できたのは、本当に凄いことだと思っています。

 MN-166はアメリカでは未承認薬なので、治験参加には色々な条件を満たさなければいけません。トータルで1年間の服薬と定期的な通院が必要、特に最初の1ヶ月には頻回に治験センターに通院する必要があり、治験参加の大前提としてはそのスケジュールにあわせて通院できること、またALSの薬として唯一認可されているリルゾール服用で副作用が無いことのほか、心電図、血液検査での異常がないことも条件です。我々の治験には州外からの問い合わせも多く、会社には度々、直接問い合わせの電話が掛かってきます。残念ながら、現時点では、ノースカロライナでしか患者さんは受け付けられない状況です。中には一時的にノースカロライナに引っ越してでも治験に参加しようとする方もいましたが、そのようにわざわざ州外からいらしても、何か1つでも条件が合わないと、治験に参加できないのです。

治験に関して更に興味のある方はhttps://clinicaltrials.govというウェブ サイトで“ALS　またはAmyotrophic Lateral Sclerosis”そして“Phase 2”というキーワードで検索してみてください。このウェブ　サイトは政府機関が管理する治験に関するオフィシャルなサイトで、色々な情報を得られます。アップされている情報には、どんな治験が、どんなデザインで、どの医療センターでおこなわれているか等が記されています。治験が始まっており患者さんを登録中のスタディはRecruiting、治験が終了しているものはCompleted と表示されます。Active, not recruitingとあるのは、治験が始まったものの、何らかの理由で治験が中断されていることを意味します。登録予定患者数、治験開始時期や完了予定時期などの情報を得ることも出来ます。

 このウェブ　サイトで検索すると、他のALSの治験では48名の登録予定・3か所の医療センターでの治験で完了までに2年を予定しているもの、80名の登録予定、10か所の治験センターの治験で完了までが4年などと記されています。こうして比較すると、1か所の治験センターで4ヶ月という短期間で30名もの登録を完了できたことが如何に凄いかということが、わかっていただけると思います。

Q:NASHはメタボリックシンドロームの方に多いと聞きますが、メタボでなくてもかかるのでしょうか？ また、どのようなことに気をつけたらいいのでしょうか？

A:　こんにちは。チーフ・メディカル・オフィサーの松田和子です。

 NASHという病態は、近年になって理解されてきた病態です。病名が示すとおり、最初は「アルコール性肝炎に非常に似ている病態だけど、アルコールのせいじゃないゾ！」ということで、「非アルコール性脂肪性肝炎」というちょっと変な名前がつきました。名前だけをそのまま解釈すると、アルコールが原因のもの以外は、全て“非アルコール性”ということになります。

 病態が知られるようになった当初は、アルコールが原因ではないということ以外は詳しい原因は良くわかっていませんでした。近年、研究、調査などがだんだんと進み、どうも、所謂メタボリックシンドローム（特に２型糖尿病や高脂血症）の患者さんに多いことも分かってきました。でも、今もなお、原因や肝炎の発症機序の詳細が解明されていません。

 油っぽい食事を避け、健康的な食事をしている私がどうして脂肪肝？ということがあります。私達の体には、すぐに使われずにあまった糖分から脂肪酸を作り出して蓄え、将来空腹が続いたときにエネルギーとして使えるシステムがあります。ですから糖分を余計（自分の体が必要とする以上）に摂取していると、余計な脂肪が蓄えられるのです。　蓄積された脂肪から色々な厄介な物質が分泌されて、血液中の糖分をコントロールするインスリンというホルモンの分泌や働きを悪くしてしまうことがあります。そうなると糖分や脂肪に関する様々な要因が影響し合って、悪循環が起きてしまうのです。こういうことがメタボリックシンドロームの原因と考えられています。

 NASHはある日突然起こるものではありません。まず血液中の脂肪（特に中性脂肪）が増えて、それが少しずつ肝臓に蓄積して脂肪肝になります。血液や肝臓の脂肪が増えているだけでは自覚症状がないですから、そういう意味ではメタボリックシンドロームでなくても、知らず知らずのうちにNASH予備軍のような状態が始まっていることは考えられます。

過食を避け、適度に運動、定期的に健康診断を受けて、自分の健康状態を把握しておくことが大事ですね。（これはNASHに限らず、全ての病気に言えることですが…）

Q: 肝臓疾患治療で新たな特許承認を受けたというプレスリリース(12/10付)がありました。8/12に発表されたNAFLD、NASH治療対象の特許との違い、その背景について教えて下さい。

A: こんにちは。チーフ・メディカル・オフィサーの松田和子です。

 様々な原因による脂肪肝・肝臓ダメージをカバーする特許が認められた“今”となっては、NAFLD（非アルコール性脂肪性肝疾患）、NASH（非アルコール性脂肪性肝炎）によるものだけを対象とする最初の特許はある意味、重複しているとも言えます。特許戦略というのは、なかなか難しいもので、米国特許商標庁の審議官に根拠となるデータを示しながら、クレーム（特許請求）したい項目について論理的に説明した膨大な資料を提出する必要があります。企業にとっては、広く、詳細にわたってカバーできればそれに越したことがないわけですが、限られたデータで欲張って沢山クレームすると却下（拒絶）されてしまいます。

 私達は、最初にNASHのマウスモデルでの良好な結果を受けて、欲張らずにNAFLD、NASHの治療対象で特許を申請しました。それが8月の特許承認に結びつきました。その後、進行型ＮＡＳＨのマウスモデルでも良好な結果が得られた上に、過去の臨床治験データの解析から、脂肪肝に強く関わる血液検査結果にとても良い数値が出ていることが判明したので、それらを包括的にまとめたデータ・資料を作成し改めて申請したものが、今回の広く他の原因による脂肪肝や肝臓ダメージを対象とする特許に繋がりました。

 この特許が今のタイミングで出たことは大変喜ばしいことでした。というのはAASLD Liver Meeting (前回のこのコーナーで説明したアメリカでの学会)で、かなりの数の基礎研究者や臨床医の先生達に「MN-001はきっとNASH以外の肝疾患にも効くはずだ、一緒に仕事が出来ませんか？　MN-001を分けてもらえませんか？」と声を掛けられました。私達もNASH以外の可能性はもちろん考えていましたので、将来他の肝臓疾患にも適応を広げて開発を進める可能性のためにも、特許を抑えておくことが、我々のような創薬ベンチャーにとっては要(命)になります。

Q:AASLD(米国ボストン開催)という学会のLate-Breaking セッションで発表するというプレスリリースがありましたが、このLate-Breaking セッションとは何か特別なセッションなのですか？

A: こんにちは。チーフ・メディカル・オフィサーの松田和子です。

月曜日(11/10)のLate-Breaking セッションでの発表を終えて一昨日、ボストンから戻って来ました。

 学会演題の申し込みは、通常、開催日の半年ほど前に設定されている締切日までに発表したい内容の要旨（これをアブストラクトとか抄録とよびます）を提出しなければなりません。応募演題を学会員の専門家がレビューし、発表演題として採択するか決定します。大抵は開催日の数ヶ月前に、抄録がアクセプトされたかどうかの合否判定が届きます。

 このLate-Breakingセッションは、“通常の締切日には間に合わなかった演題”を扱うもので9月中旬に、Late-Breaking セッションへの応募開始を案内するメールが届きました。しかし、Late-Breaking セッションの応募には明確な規定があり、通常の締め切りを過ぎたにも関わらず応募を受け付ける以上は、

•   最新かつ十分に科学的で
•   大規模な臨床治験、または非常にインパクトのあるトランスレーショナルなスタディ
•   臨床研究の場合は、前向き研究でなくてはいけない（後ろ向き研究はだめ）
•   ラボラトリーのスタディ（in vitro, pre-clinical）は、よほどのことが無い限り、基本的には受け付けない

などの規約がありました。

 要は「締切りに遅れたのですから、よほどすごい演題じゃないと採択しませんから、普通のレベルのものは最初から応募してはいけませんよ。」という事です。

 丁度、MN-001のAdvanced NASH モデルのスタディの最後の遺伝子発現の解析の結果が出たばかりのタイミングでしたので、臨床研究ではないものの十分インパクトのある動物モデルスタディだと考え、“駄目元”で応募したところ採択されたのです。結果的には、Late-Breaking セッションのほうが注目を浴びたようなので、本来の抄録締切りに間に合わなかったことが良かったように思います。

 発表した自分で言うのも何ですが、非常に多くの方に関心をもって頂き、沢山のフィードバックを頂きました。朝8時半にポスター会場に着いたら、既に我々のポスターを張るボードに2人からメッセージが書かれた名刺が貼り付けられていました。

Q: 特発性肺線維症(IPF)という病気を対象にオーファンドラッグの指定を受けたというプレスリリース(10/23付)がありました。オーファンドラッグ指定について、もう少し教えて下さい。

A: 患者さんが少ない稀な病気を対象とする治療薬は、なかなか開発が進みません。患者さんが少ないことで、そもそも病気の原因究明自体が進んでおらず、そのために薬での治療法が確立していないこともあります。　また、治験などを行うにしても、そもそも患者さんが少ないために十分な安全性データを集めるのが困難な事も問題になります。

特に、稀なだけでなく進行性で重篤な疾患の場合は、治験に参加してもある一定の確率でプラセボ（偽薬）を投与されるというのは患者さんにとっては、あまり喜ばしいことではないので、治験に参加しようという気持ちになるのが難しい場合もあるかもしれません。

新薬を開発する製薬会社としても、患者さんが少ない病気の治療薬は売り上げが少ないということで開発を敬遠する会社もあります。

 今回、私達は特発性肺線維症という疾患でMN-001を開発するにあたり、ＦＤＡからオーファンドラッグの指定を受けることが出来ました。特発性肺線維症というのは、原因不明で進行性の重篤な肺の病気です。診断されてからの生存期間が平均で３～５年間と言われています。肺が線維化して固くなり、十分に体に酸素を取り込めなくなります。患者さんの数が少なく、（アメリカでは13万人程度）その原因は今もわかっていません。

 アメリカでは、1983年に“オーファンドラッグ法”が制定されました。これは、患者さんの数が20万人以下の稀な疾患を対象とする医薬品を“オーファンドラッグ”とし、薬の開発をする上で様々な優遇措置を設けることで、なかなか開発に進まない希少疾患の治療薬の開発を助けようと制定されたものです。開発は順調にすすみ、市場に売り出された際には、市場での独占性を一定期間認め、税制上の優遇措置が与えられます。助成金の支給が受けられたり、優先審査が受けられる似た制度が日本にもあります。

Q：神戸で開催された日本肝臓学会及び日本消化器病学会の学会でプレゼンテーションを行うというプレスリリースがありましたが、参加者の反応、雰囲気等を可能な範囲で教えて下さい。

A: こんにちは。東京事務所代表岡島です。

10月23-26日の4日間にわたり神戸で開催されているJDDW2014（日本消化器系病学会週間2014）にこれらの2つの学会発表が組み込まれていました。JDDW2014は参加者約2万人の非常に大きなもので、今年は神戸国際展示場、ポートピアホテル、神戸国際会議場の3つを使い、全部で15会場が用意されています。

私は10/23のみ本学会に出席してまいりました。午前中は第7会場「NAFLD（非アルコール性脂肪性肝疾患）／NASH（非アルコール性脂肪性肝炎）の病態解析と新規治療」のシンポジウムに参加しました。そこではNAFLD／NASHの発症メカニズムに基づき、患者さんの負担が大きい肝生検（肝臓に針を刺して組織や細胞を採取し、顕微鏡で細かく観察する検査）に替わるような診断法として様々なバイオマーカーが研究されているが、まだ肝生検にとって替わるものはなく、バイオマーカーの模索は引き続き今後のテーマとなっているということでした。

 

午後はチーフ・メディカル・オフィサーの松田が第18回日本肝臓学会デジタルポスターセッションで演題「マウスNASHモデルにおけるTipelukast (MN-001)の治療効果」のプレゼンテーションを行いました。

 

 

2014年1月14日付プレスリリースで公表した、ヒトNASHに類似した病態進行を短期間で発症するマウスモデルでのスタディ結果について、病理組織像や解析結果グラフを示しながらより詳しく説明しました。具体的には、NASH病態を確立したマウスにMN-001を3週間投与した結果、１）肝臓の線維化領域　2) 肝臓の炎症領域 3）NAFLDスコア‐特にhepatocyte ballooningスコアなどが非治療群に比べて有意に改善・軽減したことが確認されたという内容です。MN-001は既に別の疾患の患者さんなど約600人に投与された実績があること、既にフェーズ2臨床治験を開始する準備をしていることから、同一ブースの他のプレゼンテーションより、かなり進んだ内容となっていたと思います。

多くのドクター達が熱心に耳を傾け質問も多く、質疑応答では規定時間をかなりオーバーし盛況なものでした。

 

Q: 9/29開催の日本貿易振興機構（ジェトロ）主催「バイオ・グローバルビジネス・セミナー」はどんなセミナーで、メディシノバはどのような話をしたのでしょうか？

A: こんにちは。東京事務所代表岡島です。

このセミナーの名の通り、参加者は海外展開を目指すバイオベンチャーを中心とし、その周辺を支えておられる企業の方々、さらには製薬会社の方もおられたようです。メディシノバ以外にはナノキャリア㈱、㈱産業革新機構が講演し、計2時間のセミナーでした。私は主に日米の医薬品マーケットの相違について、また、我々のビジネスモデルおよびその強みについてお話ししました。さらには日米の創薬ベンチャー企業に投資をする投資家層の違い、米国での資金調達手法の多様性についてもお話しさせていただきました。

MN-166では、NIH（National Institutes of Health：米国国立衛生研究所）からの助成金を基に、進行型多発性硬化症、各種薬物依存症で計4本の治験が進行中です。NIHについて、日本ではその規模についてあまり知られていませんので、この場を借りて補足説明をさせていただくと、年間約3兆円の巨大な予算を有する米国の政府機関であり、米国の医療・健康に関する国家予算をどの研究に配分するか、という機能を有しているものです。一方、日本では「日本版NIH」とも呼ばれ、来年４月に設立予定の独立行政法人・日本医療研究開発機構が話題となっておりますが、その予算規模は１桁以上少ないものとなるようです。このような日米の新薬開発背景の相違点を㈱産業革新機構の方が講演でお話しされていましたが、その中で最も印象深かったのは、米国で承認された新薬のうち、約半数は製薬会社以外、主には創薬ベンチャーからのものであるというデータでした。（残念ながら日本で承認される新薬には、創薬ベンチャー発のものが殆どないという現実でした。）メディシノバが普段からお話ししているテーマ「日本の創薬技術を世界へ」を強く再確認する良い機会となりました。