ご質問にお答えします

Q: カナダで開催された第18回国際呼吸器線維症学会で9/23にプレゼンテーションを行ったと聞いておりますが、参加者の反応、雰囲気等を可能な範囲で教えて下さい。

A: こんにちは。チーフ・メディカル・オフィサーの松田和子です。

9/20からカナダで行われた第18回国際呼吸器線維症学会に出席してまいりました。

 この学会は、呼吸器線維症だけに特化した国際学会で、学術発表は原因不明のIPF（特発性肺線維症）に関与する演題がほとんどでした。基礎研究結果、トランスレーショナル研究（基礎と臨床の橋渡しになるような研究）、臨床治験や臨床研究の報告などが行われましたが、臨床医や研究者だけを対象としたメディカルミーティングと異なるのは、実際に肺線維症に罹患されている患者さん、患者支援団体のメンバー、治験コーディネーターも多く参加しており、「この治療の難しい、進行性で致死的な病気をどうやって克服することが出来るか」を包括的に、国際的に話し合う学会だったという点です。

 私は6/12に開示したプレスリリースでも説明しておりますように、ブレオマイシン誘導性肺線維症マウスモデルを用いて、MN-001の効果を調べた研究結果を9/23に発表いたしましたが、論文提出を控えていますので、詳細データについては、論文が発表された際に何らかの形で皆様にもお伝えすることとさせていただきます。

 学会期間中には、KOL（Key Opinion Leader：治療指針に影響力を持った医師、または医学専門家）と情報を交わしました。当社はこの分野では「新参者」ですが、マウスモデルにおいて、線維症スコアと肺組織ヒドロキシプロリン量の両方の評価項目で有意な改善を見せた化合物はほとんど無いと評価していただけました。多くの化合物は、線維化スコアの改善だけ、また遺伝子発現のレベルでの改善が多い中、MN-001では組織レベルの2つの評価項目で有意な改善があったことは高く評価していただけたようです。また、既に600人以上に投与されていて安全性のデータが蓄積されていることも、開発の上ではポジティブな要因とのことでした。

 ALSでのアイス・バケット・チャレンジが、話題を呼びましたが、IPFという病気を広く理解していただけるようにと、こちらも違う啓蒙運動として、「Just Blue it UP or Pay it up!」というものがあるようです。詳細はこちらをご覧下さい。

http://www.pulmonaryfibrosis.org/get-involved/viewevent/2014/08/14/defaultcalendar/justblueituporpayup

 余談ですが、IPFの研究・治療の貢献者を表彰するセッションで、座長から表彰者に全員青いウイッグをつけるように呼びかけがありました。治療薬を開発している企業の人も参加して…特に女性が少ない！ということで、嫌がる私を無理やり押し出し、私も青い髪をつけているのが、この写真です。

 

 

判りづらいですが、下は本人も兄弟も親戚もIPFでご自身がドクターという方がお話をしている時の写真です。

 

Q: アイス・バケット・チャレンジによりALSに対する理解や寄付が増えたと聴きました。 今回MN-166の治験を行うカロライナ・ヘルスケア・システムでもその恩恵を受けているのでしょうか？

A : 今回のアイス・バケット・チャレンジでは、氷水をかぶるか、またはアメリカALS協会への寄付を、ということでしたので、直接的にカロライナ・ヘルスケア・システムに莫大な寄付が集まったということではないかもしれません。しかし、この運動は確かにALSに対する認知、理解を深めましたし、実際、カロライナ・ヘルスケア・システムは、カロライナ・ヘルスケア・ファンデーションと呼ばれる基金にサポートを受けていますが、この基金のウェブページには、アイス・バケット・チャレンジを冠した寄付のリンクがあります。

http://www.givecarolinas.org/find-your-cause/neurological-disorders/

この基金は、ALSを初めさまざまな疾患の治療支援に対し、常時寄付を受け付けているようです。

9月22日には、ALS患者及びその家族のサポートのために「PINSTRIPES Golfing for Gehrig」と題したゴルフイベントが行われますが、「アイス・バケット・チャレンジ」による認知の広まりを単なる流行としないためにも、カロライナ・ヘルスケア・システム及びカロライナ・ヘルスケア・ファンデーションはさまざまな取り組みを行っているようです。

http://www.givecarolinas.org/event/16th-annual-pinstripes-golfing-gehrig/

Q: MN-166のALSの臨床治験に参加したいのですがどのようにしたら参加できますか。

A: 今回のALSの治験は、アメリカ　ノースカロライナでの単独施設で行っております。しかし、この病気は世界的にも患者さんが少なく、原因が解明されていない難病です。この夏はアメリカに限らず、世界中でALSへの理解を広めるための「アイス・バケツ・チャレンジ」と呼ばれる啓発活動が注目を浴びました。私達も、これを機会に、この治験を単独施設ではなく、より多くの方が参加できるよう色々と方策を探っているところです。MN-166は、日本では20年以上も使われている、安全性の高いお薬ですので、何とかして多くのALS患者さんが治験に参加できるように尽力してまいります。

Q: MN-166のALS臨床治験開始のプレスリリースがありました。キック・オフ・ミーティングが8/28に開催されるということでしたが、可能な範囲で内容、実際の状況について教えて下さい。

A: キック・オフ・ミーティング(KOM)とは、治験開始前に、関係者が一同に会し、治験の手順や詳細を確認しあうミーティングです。今回は単独施設での治験なので、大掛かりなKOMではないためスタディ・イニシエーション・ビジット（SIV:治験を開始するにあたり、治験施設を評価するサイト訪問のこと）を兼ねて行いました。 

まず、SIVとは、サイトが治験を行うにふさわしいかを評価するもので、スタディスタッフとの面談のほか、治験に関する書類やお薬が正しく厳密に保管できる設備があるか、血液検査などの検体の保管される設備（例：マイナス80度の冷凍庫の有無など）はどうか、などいくつも確認項目があります。

 このSIV/KOMは本治験計画のFDAの審査が済み、カロライナ　メディカル　センター（CHS）の倫理委員会からのOKが出たタイミングで8月28日に行われました。

 

 

午前中はクリニックや検査室を案内していただき、治験資料、薬の保管場所や管理方法の確認、スタディ･スタッフとの打ち合わせを行いました。その後はドクター達を含む治験関係者全員でKOMを開始。そして今回のKOMは、メディシノバの簡単な紹介、MN-166の歴史・背景や蓄積された安全性データの紹介、ALSに関する最近の知見や研究成果に加えALSモデルでのMN-166の研究成果を話し合い、治験計画書を皆でおさらいしながら、実際の手順などを確認しました。独立した立場で（治験に関与しない第三者の立場で）本治験の安全性のモニターを担当する医師にもお会いしてきました。

 治験責任医師である、Dr.Brooksとは、今年初頭から毎週のように電話会議で話してきたのですが、やっと実際にお会い出来ました。この分野の第一人者でCDC（米国国立疾病センター）のアドバイザーも務める著名な方ですが、“何より患者さんが第一”というとても温かい先生でした。この治験については、他の有名大学、医療センターやCDCからも問い合わせが来ているそうです。

 10月からスクリーニング開始予定で、現在は、治験に必要な医療機器（心電図機器ほか）治験薬の搬送のアレンジ、データベースの最終チェックなどが行われている状況です。

Q : MN-166は何故、異なる色々な依存症に効くと考えられるのですか？コロンビア大学での治験結果でもみられたようにタバコ、さらには問題なっている危険ドラッグにも効くのですか？

A : 一概に“薬物依存症”と言っても、それぞれの薬物によって人体に及ぼす影響は異なりますし、もちろん同じ薬物でも、与える影響には個人差があります。たとえば覚醒剤とヘロインは、そもそも薬理作用が異なり、人体に及ぼす影響も異なります。

同じようにタバコやアルコールも、それぞれ人体に与える効果が異なります。

 “依存症”という状態は、身体的や精神的な理由で　あるものを辞められないという状態です。身体的な依存は、その薬物を摂取しないと、心拍数や血圧など身体に影響が出るために、薬物を使い続けることです。精神的依存とは、薬物を摂取しないことを精神的に耐えられない、どうしても薬物を欲してしまう気持ちを自分で抑えられない状態です。

 多くの臨床研究によって分かってきたことは、様々な依存症の患者さんでは、脳の中にあるグリア細胞という神経細胞の周りにある細胞が異常に活性化されているということです。どうも色々なもの　～薬物やアルコール、タバコなど～　に対する“辞めたいのに辞められないという状態”に一様に関与しているのが、このグリア細胞の活性化ということが知られてきました。

 MN-166には異常に活性化しているグリア細胞を抑える働きがあります。よって、各々の薬物やアルコールなどの働きを個別に翻したりするのではなく、活性グリアを抑制するという働きで様々な異なる依存症に効果があると考えられています。

2014年8月19日に発表したコロンビア大学の中間解析では、麻薬中毒患者さんがMN-166を服用しているとタバコを渇望する欲求を抑えるという結果が明らかになりました。タバコ依存症でも効果があるかもしれません。危険ドラッグと呼ばれる薬物には、いろいろな種類があるようですが、覚醒剤や麻薬などに似たような働きのドラッグに依存する状態になっている場合には　グリア細胞が関与している可能性が高く、MN-166が効果があることは大いに考えられます。